Nusinersen

MCE 國際站：Nusinersen

CAS：1258984-36-9

品牌：MedChemExpress (MCE)

存儲條件：-20°C, stored under nitrogen, away from moisture

生物活性： Nusinersen 是一種反義寡核苷酸藥物，可修飾 SMN2 基因的前信使 RNA 剪接，從而促進(jìn)全長 SMN 蛋白的產(chǎn)生^[1]。 體外：Nusinersen 是一種 SMN-ASO，它通過阻斷 SMN2 中的內(nèi)含子剪接沉默子來提高 SMN 水平，從而促進(jìn)外顯子 7 的包含和 FL-SMN2 轉(zhuǎn)錄物的產(chǎn)生<支持>[2]。

體外：Nusinersen 是一種 SMN-ASO，它通過阻斷 SMN2 中的內(nèi)含子剪接沉默子來提高 SMN 水平，從而促進(jìn)外顯子 7 的包含和 FL-SMN2 轉(zhuǎn)錄物的產(chǎn)生^[2]。

熱銷產(chǎn)品：4-Hydroxylonchocarpin  | Harmalol (hydrochloride)  | Savolitinib  | Desthiobiotin-Iodoacetamide  | Laninamivir octanoate  | DiO  | Ceritinib  | DBCO-Cy3  | Darolutamide  | Tauroursodeoxycholate (sodium)

研究領(lǐng)域：Cell Cycle/DNA Damage

作用靶點：DNA/RNA Synthesis

Trending products：Recombinant Proteins  |  Bioactive Screening Libraries  |  Natural Products  |  Fluorescent Dye  |  PROTAC  |  Isotope-Labeled Compounds  |  Oligonucleotides

參考文獻(xiàn)：

[1]. Richard S Finkel, et al. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2017 Nov 2;377(18):1723-1732.

[2]. Laura Torres-Benito, et al. NCALD Antisense Oligonucleotide Therapy in Addition to Nusinersen further Ameliorates Spinal Muscular Atrophy in Mice. Am J Hum Genet. 2019 Jul 3;105(1):221-230.