基因治療領域遭遇新挑戰(zhàn)：針對罕見腦部疾病的療法或增加癌癥風險
【化工儀器網 行業(yè)百態(tài)】基因治療作為醫(yī)學領域的一項前沿技術，近年來在多種疾病的治療中展露了非凡的潛力，特別是在罕見病的治療上。然而，最近有關一款針對罕見腦部疾病的基因治療療法可能引發(fā)癌癥的消息，再次引發(fā)了廣泛的社會關注。
這款療法涉及的疾病是腦腎上腺腦白質營養(yǎng)不良(CALD)，這是一種由ABCD1基因突變導致的罕見神經退行性疾病。該病會導致患者的大腦逐漸退化，若未得到及時治療，患兒往往會在青少年時期不幸離世。
2022年，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準了藍鳥生物公司開發(fā)的Skysona基因療法上市，該療法旨在減緩4至17歲患有早期活動性腦腎上腺腦白質營養(yǎng)不良(cALD)男孩的神經功能障礙進展。該療法通過向患者的造血干細胞中導入ABCD1基因的功能性拷貝，重新注入患者體內，以試圖糾正基因突變，并恢復長鏈脂肪酸的β-氧化過程。
然而，近期發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》(NEJM)上的一項研究揭示了該療法的潛在風險。在接受Skysona治療的67名CALD患兒中，有7名患兒不幸被診斷出患有血癌。其中，6名患兒被確診為骨髓增生異常綜合征(MDS)，1名患兒被確診為急性髓細胞白血病(AML)。
盡管異基因造血干細胞移植是治療cALD的有效手段，且長期總生存率可達56%至90%，但僅有20%的患者能夠找到匹配的供體。Skysona的上市為cALD患者提供了新的治療選擇，然而高昂的治療費用(高達300萬美元)以及潛在的癌癥風險，使得患者家庭在選擇治療方案時面臨艱難抉擇。
值得注意的是，早在2021年8月，藍鳥生物就曾報告稱，在一項試驗中，一名接受Skysona治療的男孩患上了骨髓增生異常綜合征(MDS)。在2022年9月FDA批準Skysona上市時，又新增了兩例MDS病例。隨著NEJM論文的發(fā)表，接受Skysona治療的患兒中患癌病例數已增至7例。
基因治療作為前沿醫(yī)療手段，在罕見病等領域展現出了巨大的潛力。然而，此次Skysona療法被發(fā)現可能增加患者患癌風險的事件。未來，基因治療的安全性和有效性仍需進一步驗證和完善。
關注本網官方微信 隨時閱讀專業(yè)資訊
- 《自然》：全球十大科研城市中國占一半！ 2024-11-22 11:55:03
- 11月21日，《國際科技創(chuàng)新中心指數2024》和《自然指數-科研城市2024》增刊報告在中關村論壇系列活動：科技創(chuàng)新中心與科研城市論壇上發(fā)布。
- “兩新”政策成效顯著！經濟運行總體保持回升向好態(tài)勢 2024-11-22 10:09:09
- 11月19日，國家發(fā)展改革委新聞發(fā)布會上，政策研究室副主任、新聞發(fā)言人李超對當前經濟形勢及宏觀政策成效進行了深入解讀，并重點介紹了促進民營經濟發(fā)展壯大所采取的新舉措，其中“兩新”政策成為關注焦點。
- 通知！事關國家重點研發(fā)計劃“政府間國際科技創(chuàng)新合作”等重點專 2024-11-22 10:08:58
- 日前，科技部國際合作司現發(fā)布“政府間國際科技創(chuàng)新合作”重點專項2025年度第一批項目申報指南、“戰(zhàn)略性科技創(chuàng)新合作”重點專項2025年度第一批港澳臺項目申報指南。
- 低碳建筑山西省實驗室獲批建設 2024-11-21 14:11:36
- 在“雙碳”目標的大背景下，建筑業(yè)的低碳轉型迫在眉睫。為了積極響應國家號召，推動山西省建筑業(yè)向低碳化、綠色化、數字化轉型發(fā)展，山西省決定依托山西建投集團，聯(lián)合太原理工大學和中北大學共同建設低碳建筑山西省實驗室。
- 世界最大！江門中微子實驗探測器主體建成 2024-11-21 13:50:09
- 昨日，位于地下700米的江門中微子實驗探測器主體建成。
版權與免責聲明
- 凡本網注明“來源：化工儀器網”的所有作品，均為浙江興旺寶明通網絡有限公司-化工儀器網合法擁有版權或有權使用的作品，未經本網授權不得轉載、摘編或利用其它方式使用上述作品。已經本網授權使用作品的，應在授權范圍內使用，并注明“來源：化工儀器網”。違反上述聲明者，本網將追究其相關法律責任。
- 本網轉載并注明自其它來源（非化工儀器網）的作品，目的在于傳遞更多信息，并不代表本網贊同其觀點或和對其真實性負責，不承擔此類作品侵權行為的直接責任及連帶責任。其他媒體、網站或個人從本網轉載時，必須保留本網注明的作品第一來源，并自負版權等法律責任。
- 如涉及作品內容、版權等問題，請在作品發(fā)表之日起一周內與本網聯(lián)系，否則視為放棄相關權利。
